Un futur médicament pour les insuffisants cardiaques : le jus de cellules

par : Philippe Menasché

7
Contributeurs
2
Jours restants
comment ça marche ?

À propos de ce projet

L'insuffisance cardiaque est une maladie fréquente et grave dont le pronostic à 5 ans est souvent plus sévère que celui de nombreux cancers.

Notre équipe a développé un nouveau traitement fondé sur l'utilisation de cellules souches et des substances qu’elles sécrètent. Véritables médicaments biologiques, ces substances sont capables d'activer des voies de réparation présentes dans le cœur lui-même et permettent d'améliorer sa contraction. Ces produits seront plus faciles et moins coûteux à produire par rapport aux greffes de cellules, et ils permettront à un grand nombre de patients de bénéficier d’un traitement efficace.

Contexte

Nos premiers travaux ont porté sur l’utilisation de cellules souches prélevées sur du muscle squelettique et ont conduit à la première greffe mondiale de cellules dans le cœur humain (Juin 2000). Nous avons ensuite ré-orienté les travaux vers l'utilisation de cellules cardiaques et au terme de 10 années de travaux expérimentaux, un essai clinique pilote à été autorisé chez des patients présentant une insuffisance cardiaque sévère (première mondiale).

Les travaux ont montré que les effets bénéfiques des cellules greffées sont essentiellement dus aux facteurs biologiques produits par les cellules greffées. Ces facteurs permettent d’activer des voies présentes dans l'organe, d’augmenter le nombre de vaisseaux sanguins, de faire régresser la fibrose et peut-être même de recruter de nouvelles cellules cardiaques.

Objectif

L'objectif est donc maintenant d'exploiter ces effets en utilisant les cellules non pas pour les transplanter mais pour en extraire le "jus" qui contient les principes actifs.

Ce procédé est plus avantageux que les greffes classiques de cellules :

  • Production standardisée et simplification des contrôles-qualité.
  • Maîtrise des coûts de production

  • Conservation au froid permettant une utilisation à la demande.

  • Accessibilité du produit pour un grand nombre de patients.

Le schéma de développement se rapproche d'un médicament. Les grandes firmes pharmaceutiques qui sont restées à distance de la thérapie cellulaire regardent avec intérêt les applications potentielles de ce "jus" de cellules.

Etapes

Le projet va s’articuler autour de 3 étapes clés :

Multiplier les cellules productrices dans un bioréacteur afin de constituer une banque conséquente de cellules.

Purifier le "jus" produit par ces cellules au cours de leur expansion par une technique de filtration déjà identifiée.

Tester le produit sous le double aspect de la sécurité et de l'efficacité en privilégiant le mode d'administration le moins invasif pour le patient.

Nous avons validé la "preuve du concept" (équivalence des bénéfices entre les cellules souches cardiaques et le "jus" qu'elles sécrètent). C’est le pré-requis à la plateforme de production que nous souhaitons mettre en place.

Budget : 60 000 €

Libellé
Montant
Ingénieur d'études Année 1/3
60 000 €

La réalisation des étapes de ce programme impose un travail important avant d’envisager un premier essai clinique, et ce dans un environnement extrêmement concurrentiel car nombre d’équipes impliquées dans la thérapie cellulaire se recentrent comme nous vers l’utilisation de ce "sécrétome".

Malgré sa petite taille, notre équipe a acquis une reconnaissance internationale mais nous ne pourrons pas rester compétitifs en l’absence de moyens supplémentaires. Nous avons besoin de vous pour renforcer notre équipe et plus particulièrement pour recruter un Ingénieur d’Etudes pour une durée de 3 ans, ce qui représente la somme de 180 000 €.

Sans vous, le projet ne pourra pas voir le jour. Toute notre équipe compte sur vous et vous remercie pour votre participation vitale !

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En collaboration avec

Soutenu par

Contributeurs (7)

Approuvé par

Dominique Meyer

Médecin-Chercheur

Depuis plusieurs années, l'équipe du Pr Menasché travaille sur la transplantation cellulaire comme traitement de l'insuffisance cardiaque. Cette équipe, reconnue, souhaite aujourd'hui dépasser le cadre classique de la transplantation pour se concentrer sur la mise au point d'un médicament biologique constitué par les facteurs sécrétés par ces cellules. Les effets de ces facteurs, concentrés dans des nanovésicules, sur certaines voies de signalisation endogènes du cœur semblent en effet représenter le principal mécanisme d'action des cellules greffées. Ce projet, à finalité résolument clinique, nécessite naturellement des financements importants qui ne peuvent être assumés en totalité par des sources institutionnelles. Il est en particulier important de pouvoir, si besoin, recruter des personnels pour accélérer le déroulement du programme. Dans ce cadre, l'appel à une plateforme de financement participatif me semble tout à fait justifié et la crédibilité scientifique du projet et de l'équipe qui le porte crédibilisent totalement cette démarche.

Avis extrêmement favorable.  

Jacques Séguéla

Citoyen

Le professeur Menasché de l’hôpital européen Georges Pompidou a fait de l’insuffisance cardiaque son combat. Ce chirurgien du cœur qui a sauvé le mien voici dix ans est à l’origine d’une découverte importante : l’utilisation de cellules souches et des substances qu’elles sécrètent pour soigner ce mal, souvent plus fatal que le cancer. Dès lors, aidons-le à lever les fonds nécessaires pour l’accompagner au bout de sa recherche.